Sono stati presentati i risultati dettagliati dello studio di fase III APPOINT-PNH sulla monoterapia orale sperimentale con Iptacopan, un inibitore selettivo del fattore B del complemento, nei pazient ... leggi
Gli attacchi di emicrania possono essere frequenti e invalidanti, motivo per cui vengono richiesti trattamenti preventivi. I farmaci preventivi orali approvati includono Divalproex sodico, Flunarizi ... leggi
In uno studio di fase 2 proof-of-concept in pazienti con glomerulosclerosi focale segmentaria mediata da APOL1, Inaxaplin oltre allo standard di cura ha prodotto una riduzione media clinicamente signi ... leggi
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio a Roctavian ( Valoctocogene roxaparvovec ) per i pazienti adulti con emofilia A grave senza una storia di i ... leggi
Retsevmo, il cui principio attivo è Selpercatinib, è indicato per il trattamento dei seguenti tumori causati da alcuni cambiamenti anomali nel gene RET ( rearranged during transfection ) e che si sono ... leggi
L’oftalmopatia basedowiana è una malattia autoimmune nella cui patogenesi giocano un ruolo importante i complessi tra il recettore del TSH e il recettore per IGF-1, espresso dai fibroblasti oculari e ... leggi
Il The New England Journal of Medicine ( NEJM ) ha pubblicato un secondo manoscritto che ha riportato in dettaglio i risultati positivi dello studio LILAC di fase 2, diviso in due parti, che ha valuta ... leggi
E' stato approvato Roctavian, la terapia genica per il trattamento dell’emofilia A grave caratterizzata dalla carenza congenita del Fattore VIII. La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione ... leggi
Il cavernoma, chiamato anche angioma cavernoso, è una neoplasia benigna, di natura congenita o sporadica. In generale, gli angiomi sono capaci di formarsi sia superficialmente, sulla cute ( emangiom ... leggi
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Iclusig ( Ponatinib ) per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide cronica ( LMC ) e con leucemia li ... leggi
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Ruxolitinib crema all'1.5% ( Opzelura ) per il trattamento topico della vitiligine non-segmentale nei pazient ... leggi
L'Agenzia statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato la terapia a base di cellule T esprimenti un recettore chimerico per l'antigene ( CAR-T ), Carvykti ( Ciltacabtagene autoleucel ... leggi
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato il vaccino coniugato anti-pneumococcico 15-valente ( Vaxneuvance ) per la prevenzione delle malattie invasive e delle polmoniti causate da Streptococcus pneu ... leggi
La Commissione europea ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un nuovo farmaco per le pazienti con cancro al seno localmente avanzato o metastatico che presentano una mutazione BRCA ereditaria, e sono ... leggi
La Betaistina ( Vertiserc ) è indicata per il trattamento della malattia di Ménière, i cui sintomi possono includere vertigini, tinnito, perdita dell’udito e nausea. Posologia e modo di somministra ... leggi