Replagal è una terapia sostitutiva enzimatica. Agalsidasi alfa è una copia dell’enzima umano alfa-galattosidasi A, ottenuta mediante tecnologia del DNA ricombinante da cellule umane. L’attività di ... leggi
La malattia di Fabry è una malattia lisosomiale da accumulo, multisistemica, minacciante la vita, causata da deficienza della galattosidasi-alfa. Sintomi della malattia possono presentarsi in diver ... leggi
L'FDA ha approvato Fabrazyme ( Agalsidasi beta ) il primo trattamento per la malattia di Fabry. La malattia di Fabry , che colpisce circa 5000 persone in tutto il mondo, è causata dalla deficienz ... leggi
La Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione di Replagal ( Agalsidasi alfa ) nel trattamento di lungo periodo della malattia di Fabry. Replagal ha avuto lo status di orphan drug. ... leggi
Nel 1983 gli Usa diedero avvio con l' Orphan Drug Act ad un programma di sviluppo di farmaci per le malattie rare. L'esempio Usa fu seguito da altri Paesi, dal Giappone all'Australia. A gennaio 2000 ... leggi