La malattia di Niemann-Pick di tipo C ( NP-C ) è un disordine atipico di accumulo lipidico neuroviscerale lisosomiale con un’incidenza stimata di 1 su 120.000 nati vivi. L’ampio spettro clinico vari ... leggi
L’EMEA ( European Medicines Agency ) ha aggiornato le raccomandazioni del giugno 2009 per definire le priorità nel trattamento dei pazienti in terapia con Cerezyme ( Imiglucerasi ) e Fabrazyme ( Agals ... leggi
Zavesca, un medicinale contenente il principio attivo Miglustat, disponibile in capsule da 100 mg, trova indicazione nel trattamento di due rare malattie ereditarie che influiscono sul modo in cui l’o ... leggi
L’EMEA ( European Medicines Agency ) ha aggiornato le raccomandazioni del giugno 2009 per definire le priorità nel trattamento dei pazienti in terapia con Cerezyme ( Imiglucerasi ) e Fabrazyme ( Agals ... leggi
La terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) con Imiglucerasi ( Cerezyme ) riduce l’epatosplenomegalia e migliora i parametri ematologici nella malattia di Gaucher di tipo I entro 6-24 mesi. Miglustat ... leggi